Ensayan en La Plata una droga contra el síndrome urémico hemolítico

Una de las principales causas de trasplante de riñón en niños, el síndrome urémico hemolítico, es una enfermedad grave que tiene en nuestro país la mayor incidencia del mundo en menores de 5 años, pero también las mayores chances de encontrar un tratamiento eficaz. Luego de que un suero desarrollado por investigadores argentinos lograra superar con éxito la primera fase de investigación clínica, sus responsables comenzarán a ensayarlo en el Hospital de Niños de La Plata. De alcanzar los resultados esperados, el nuevo suero podría convertirse en el primer medicamento del mundo para evitar la progresión de esta enfermedad.

Conocido popularmente como “el mal de la hamburguesa cruda”, el síndrome urémico hemolítico se produce por ingerir alimentos contaminados con la bacteria Escherichia coli, que puede estar tanto en la carne como en el agua, las verduras y la leche sin pasteurizar. Se calcula que cada año unos 5 mil chicos argentinos se intoxican con esta bacteria, y una décima parte de ellos termina desarrollando la enfermedad.

Sin un tratamiento disponible para ponerle freno, un equipo de investigadores del laboratorio Inmunova y del Instituto de Medicina Experimental –dependiente de la Academia de Medicina y el CONICET- centró hace unos años sus esfuerzos en la búsqueda de alternativas terapéuticas y descubrió una molécula capaz de neutralizar una toxina producida por la bacteria, que se conoce como shiga y es la verdadera causante de la enfermedad. Tras probar esa molécula con éxito en adultos, la Administración Nacional de Medicamentos (ANMAT) aprobó este año la última etapa de su ensayo clínico, que consiste en evaluar su efectividad en niños. Y el Hospital Sor María Ludovíca se convertirá en los próximos días en uno de los principales escenarios de la investigación.

Con este propósito, los responsables del estudio se reunieron la semana pasada con pediatras y nefrólogos que atienden en centros de la Región para conformar una red que les permita reclutar pacientes para la investigación. La idea es que frente a casos de niños que presentan los síntomas iniciales de la infección, los médicos les ofrezcan a sus familias la posibilidad de participar voluntariamente del ensayo mientras reciben además los cuidados de rigor.

una ventana de oportunidad

“Lo que desarrollamos es un suero, como el que se usa contra los venenos de víboras y alacranes, pero que en este caso apunta a neutralizar la toxina shiga para evitar el desarrollo del síndrome urémico hemolítico”, cuenta el doctor Fernando Goldbaum, director científico de Inmunova, jefe del Laboratorio de Inmunología y Microbiología Molecular en la Fundación Instituto Leloir e investigador superior del CONICET.

Como explica el investigador, “el síndrome urémico hemolítico comienza con una infección con la bacteria escherichia coli, que se aloja en el tracto digestivo y desarrolla una toxina que produce daños en los tejidos. Entre la infección con la bacteria y el desarrollo de la enfermedad suelen pasar hasta siete días en los que aparece diarrea con sangre. Es en ese periodo ventana -en el que ya se puede diagnosticar la presencia de la toxina en la materia fecal- donde los investigadores buscan aplicar el suero para frenar el desarrollo de la enfermedad.

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Con esta finalidad, su plan apunta a llegar a la mayor cantidad de pediatras y médicos de guardia para dar con niños de 1 a 10 años que presenten diarrea con sangre, a fin de que pidan el análisis de detección de la toxina en material fecal y, en caso de dar positivo ese estudio, les ofrezcan a sus padres la posibilidad de incorporarse a la investigación.

“Los niños que participen del ensayo van a ser internados en el Hospital de Niños durante 48 horas para aplicarles el suero de la misma forma que un suero común”, comenta Goldbaum, quien señala que “además del suero experimental, esos niños van a recibir el mejor tratamiento disponible hasta hoy, que consiste en mantenerlos en observación”.

Por el modelo estadístico que los responsables del estudio desarrollaron junto al ANMAT, con recomendaciones de la agencias de medicamentos norteamericana y europea, necesitan incorporar al estudio unos 400 niños, por lo que calculan que podría tomarles entre dos y tres años completar el ensayo final.